碱基编辑疗法中，1名患者因感染而死
2023-06-20 09:14:46 来源：商业新知
【资料图】
近日，根据 英国伦敦大学学院（UCL）和大奥蒙德街医院（GOSH）的最新研究显示 ，英国三名T细胞白血病患儿接受了首次碱基编辑细胞疗法治疗，其中 两名病情缓解，但第三位患者在用药一个月后死于真菌感染。
其中包括 来自莱斯特的13岁的Alyssa，她是世界上第一个接受T细胞急性淋巴细胞白血病（T-ALL）试验的患者。去年，在她 注射了经碱基编辑技术“改造”的T细胞的六个月后，体内癌细胞数量为零。
第二位患者在相似的时间内治愈了白血病，现在正在康复中。
但不幸的是，当第三名患者对CAR - T细胞治疗有反应时，因严重的 真菌 感染而死亡。
该临床试验仍在进行中，旨在招募多达10名NHS的T细胞白血病患者，将由NHS儿童白血病专家推荐，在GOSH骨髓移植科接受BMT/CART/血液学小组的治疗。
如果该研究被证明是成功的，研究团队希望它可以在病情更早的时候提供给更多的儿童。若有了资金注入，希望将来也能用于成年人。
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